Intellia Therapeutics – סקירה מעמיקה על פורצת הדרך בעריכת גנים

סקירה כללית – מי זו Intellia Therapeutics?

Intellia Therapeutics Inc היא חברת ביוטכנולוגיה אמריקאית, שהוקמה בשנת 2014, ומתמקדת בפיתוח טיפולים רפואיים חדשניים באמצעות טכנולוגיית CRISPR/Cas9 – שיטה פורצת דרך לעריכת DNA ברמת הדיוק הגבוהה ביותר.

המטרה של אינטליה היא לא פחות מאשר לתקן מוטציות גנטיות שגורמות למחלות קשות – ישירות בתוך הגוף, ובכך לרפא מחלות גנטיות חשוכות מרפא.

מה מיוחד באינטליה?

בעוד שחברות אחרות עוסקות בעריכת גנים בתאים שמוצאים מהגוף ומוחזרים אליו, אינטליה היא מהחלוצות שמבצעות עריכת גנים בתוך הגוף עצמו (in vivo) – דבר שעד לאחרונה נחשב בלתי אפשרי.

בניסוי קליני היסטורי שהתבצע על חולי ATTR amyloidosis, הראו החוקרים של אינטליה שהשימוש ב-CRISPR הצליח להוריד משמעותית את רמות החלבון הרעיל בגוף – באמצעות זריקה אחת בלבד. זו הייתה הפעם הראשונה אי פעם שבה עריכת גנים בוצעה בתוך גוף אנושי והראתה תוצאה קלינית.

תחומי מחקר ופיתוח

החברה מפתחת טיפולים ל:

• מחלות גנטיות נדירות, כמו ATTR amyloidosis

• מחלות כבד גנטיות, כמו Alpha-1 Antitrypsin Deficiency

• טיפולים לסרטן, בשיתוף פעולה עם Regeneron

• מערכות עריכה חוץ-גופיות (ex vivo) לטיפול במחלות דם ואימונותרפיה

שותפויות בולטות

• Regeneron – שותפות אסטרטגית לפיתוח טיפולים מבוססי CRISPR, בעיקר בתחומי סרטן ואימונותרפיה.

• Novartis (לשעבר) – אינטליה נולדה מתוך שיתוף פעולה עם Novartis ו-Editas.

מעמד רגולטורי וניסויים קליניים

אינטליה מתקדמת במספר ניסויים קליניים (שלב 1/2), בעיקר עבור טיפולים גנטיים לכבד. היא נחשבת לאחת החברות הכי מתקדמות מבחינת יישום מעשי של עריכת גנים בבני אדם. כל הצלחה שלה מהווה גם ציון דרך טכנולוגי וגם גידול בפוטנציאל המסחרי של החברה.

מצב פיננסי ונתוני שוק

• החברה נסחרת בנאסד"ק תחת הסימול NTLA

• שווי השוק שלה נע בין מאות מיליוני למיליארדי דולרים, בהתאם לתנודתיות התחום

• החברה עדיין בשלבי פיתוח, ללא הכנסות ממכירות – ולכן נחשבת כהשקעה מסוכנת אך בעלת פוטנציאל מהפכני

אתגרים וסיכונים

• התחום כולו נמצא תחת פיקוח רגולטורי הדוק

• כל עיכוב קליני או כישלון בניסוי עלול להשפיע משמעותית על ערך החברה

• התחרות גבוהה מאוד – עם שחקנים כמו CRISPR Therapeutics, Editas ו-Verve

לסיכום

Intellia Therapeutics נמצאת בחזית מהפכת הריפוי הגנטי. עם ניסויים קליניים פורצי דרך, שותפויות חזקות, וטכנולוגיה שמסמנת עידן חדש ברפואה – היא עשויה להיות אחת החברות שיכתבו מחדש את כללי המשחק. יחד עם זאת, מדובר בחברה בשלבי פיתוח מוקדמים – כך שהשקעה בה כרוכה בסיכון לא מבוטל, אך גם באפשרות לתשואה גבוהה בטווח הארוך.